Từ điển
Dịch văn bản
 
Tất cả từ điển
Tra từ
 
 
Dịch song ngữ - Y học - Sức khoẻ
Gene therapy 'treats' Parkinson's disease
Liệu pháp gien ‘trị’ bệnh liệt rung
Treating Parkinson's disease with gene therapy has been shown to be successful in clinical trials for the first time, say US researchers.
Điều trị bệnh liệt rung bằng liệu pháp gien đã tỏ ra thành công trong các cuộc thử nghiệm lâm sàng lần đầu tiên, các nhà nghiên cứu của Hoa Kỳ nói.
Gene therapy 'treats' Parkinson's disease

Treating Parkinson's disease with gene therapy has been shown to be successful in clinical trials for the first time, say US researchers.

The illness causes uncontrolled shaking, stiffness and slow movement as part of the brain dies.

The small study in The Lancet Neurology used a virus to add genes to brain cells, which resulted in reduced symptoms for half of patients.

Parkinson's UK welcomed the study, but said further research was needed.

The disease affects 120,000 people in the UK, mostly in the over-50s.

There is no cure, although drugs and deep brain stimulation have been shown to reduce symptoms.

Gene treatment

Patients with Parkinson's have reduced levels of a chemical - GABA - in part of the brain known as the subthalamic nucleus.

The researchers created a virus which "infects" cells with a gene to increasing GABA production.

In the trial, 22 patients had the virus injected into their brains while 23 patients had "sham surgery", to make them think they had the virus injected.

Their motor function was then scored over six months.

Patients who had gene therapy showed a 23.1% improvement in their motor score, those with sham surgery improved by 12.7%.

The report's authors say this "offers a novel alternative to conventional pharmacological or surgical treatment" and that it "shows the promise of gene therapy for other neurological disorders."

Professor Nicholas Mazarakis, who is a specialist in gene therapy at Imperial College London, told the BBC that the positive result was "very encouraging."

He added: "This result should be taken with some caution though, as it constitutes a rather small mean improvement, only 10.4%, in the clinical rating scale motor scores between those patients receiving the gene therapy and the placebo group."

In addition the absence of significant improvements in other secondary outcome measures such as dyskinesia and quality of life between the two groups, warrants further long-term evaluation of this treatment in more patients."

There have been concerns about the safety of gene therapy. In 1999, Jesse Gelsinger died during a trial in the US and there were cases of leukaemia after treatment in France.

The authors say this procedure is safe.

Dr Michelle Gardner, research development manager at Parkinson's UK, said: "This research shows the promise of gene therapy for neurological conditions like Parkinson's, but further research is still needed.

"We still don't know for how long the benefits of this treatment may last, or whether there may be long-term problems due to introducing viruses into the brain.

"In addition, any new treatment must be shown to be more effective than those currently available for Parkinson's, which this treatment has not yet been shown to do."

Liệu pháp gien ‘trị’ bệnh liệt rung

Điều trị bệnh liệt rung bằng liệu pháp gien đã tỏ ra thành công trong các cuộc thử nghiệm lâm sàng lần đầu tiên, các nhà nghiên cứu của Hoa Kỳ nói.

Bệnh này làm cho cử động chậm chạp, cứng đơ và rung không kềm chế được, do não chết.

Nghiên cứu nhỏ trên The Lancet Neurology sử dụng vi-rút để đưa gien vào tế bào não, dẫn đến kết quả là một nửa bệnh nhân đã giảm triệu chứng.

Hiệp hội bệnh liệt rung của Vương quốc Anh vui mừng về nghiên cứu này, nhưng họ nói rằng cần phải nghiên cứu thêm nữa.

Bệnh này ảnh hưởng tới 120.000 người Vương quốc Anh, hầu hết ở những người trên 50 tuổi.

Chưa có thuốc chữa, dù rằng các loại thuốc và phương pháp kích thích não sâu tỏ ra đã làm giảm triệu chứng.

Điều trị bằng gien

Các bệnh nhân bị liệt rung đã giảm mức hoá chất - GABA – trong phần não được gọi là nhân dưới đồi.

Các nhà nghiên cứu đã tạo ra một loại vi-rút "lây nhiễm" tế bào bằng gien để làm tăng khả năng tạo GABA.

Trong cuộc thử nghiệm, có 22 bệnh nhân được tiêm vi-rút vào não trong khi 23 bệnh nhân khác được "phẫu thuật giả", để tạo cho họ cảm giác là họ đã được tiêm vi-rút.

Sau đó chức năng dây thần kinh vận động của họ được ghi nhận lại trong sáu tháng.

Các bệnh nhân được chữa trị bằng liệu pháp gien đã cải thiện được 23,1% trong kết quả ghi nhận về dây thần kinh vận động của họ, còn các bệnh nhân được giải phẫu giả chỉ cải thiện được 12,7%.

Tác giả của bản báo cáo nói rằng điều này "đưa ra một sự lựa chọn mới thay thế cho cách điều trị bằng thuốc hay phẫu thuật thông thường" và nó "cho thấy liệu pháp gien đầy hứa hẹn cho các rối loạn khác về thần kinh."

Giáo sư Nicholas Mazarakis, chuyên gia về liệu pháp gien tại Đại học Hoàng gia Luân Đôn, nói với BBC rằng kết quả khả quan này "rất đáng khích lệ."

Ông nói thêm: "Tuy vậy, kết quả này nên được ứng dụng một cách thận trọng, vì nó chỉ cải thiện được một mức độ khá nhỏ, chỉ 10,4%, trong các ghi nhận về dây thần kinh vận động trong thử nghiệm lâm sàng ở các bệnh nhân được chữa trị bằng liệu pháp gien và nhóm dùng thuốc trấn an."

Ngoài ra, không có cải tiến đáng kể trong biện pháp tác động phụ khác như là chứng loạn vận động và chất lượng sống giữa hai nhóm, cho phép đánh giá lâu dài cách điều trị này cho thêm nhiều bệnh nhân."

Có sự lo ngại về an toàn của liệu pháp gien. Vào năm 1999, Jesse Gelsinger đã chết trong một cuộc thử nghiệm ở Hoa Kỳ và có các trường hợp bị ung thư máu sau khi được điều trị ở Pháp.

Các tác giả nói rằng phương  phàp này an toàn.

Tiến sĩ Michelle Gardner, giám đốc phát triển nghiên cứu tại Hiệp hội bệnh liệt rung của Vương quốc Anh nói: "Nghiên cứu này cho thấy liệu pháp gien đầy hứa hẹn cho các bệnh thần kinh như bệnh liệt rung, nhưng cũng cần phải nghiên cứu thêm nữa.

"Chúng ta vẫn chưa biết lợi ích của việc điều trị này có thể kéo dài bao lâu, hoặc liệu có xảy ra những vấn đề lâu dài vì đưa vi-rút vào não hay không.

"Hơn nữa, bất kỳ cách điều trị mới nào phải tỏ ra có hiệu quả hơn các cách điều trị bệnh liệt rung hiện thời, nhưng cách điều trị này lại chưa chứng minh được như vậy."

http://www.bbc.co.uk/news/health-12758230

 
Đăng bởi: tuhu
Bình luận
Đăng bình luận
Bình luận
Đăng bình luận
Vui lòng đăng nhập để viết bình luận.
Gửi